Миелопролиферативные и лимфопролиферативные заболевания: эпидемиология, клиника, лечение
БЕЛОРУССКИЙ ГОСУДАРСТВЕННЫЙ МЕДИЦИНСКИЙ УНИВЕРСИТЕТ
РЕФЕРАТ
На тему:
«МИЕЛОПРОЛИФЕРАТИВНЫЕ И ЛИМФОПРОЛИФЕРАТИВНЫЕ ЗАБОЛЕВАНИЯ: ЭПИДИМИОЛОГИЯ, КЛИНИКА, ЛЕЧЕНИЕ»
МИНСК, 2008
МИЕЛОПРОЛИФЕРАТИВНЫЕ ЗАБОЛЕВАНИЯ (ХРОНИЧЕСКИЙ МИЕЛОЛЕЙКОЗ, ИСТИННАЯ ПОЛИЦИТЕМИЯ)
Хронический миелолейкоз (ХМЛ) – это опухоль, которая возникает из ранних клеток-предшественниц миелопоэза, дифференцирующихся до зрелых форм.
Клеточный субстрат ХМЛ:
преимущественно гранулоциты, в основном нейтрофилы.
ЭПИДЕМИОЛОГИЯ
ХМЛ – распространенный вид лейкоза (20%);
по частоте распространения занимает 3-е место после острых лейкозов и ХЛЛ;
заболеваемость – 1-1,5 на 100 тыс. населения на протяжении последних 50 лет;
лица мужского пола составляют 55-60% больных;
начало заболевания – в возрасте 30-50 лет;
у детей – редко (1-2%).
Среди внешних воздействий, способствующих развитию ХМЛ, отмечают:
ИИ (например, пострадавшие от бомбардировки Хиросимы и Нагасаки; больные спондилоартритом, получавшие рентгенотерапию);
химические агенты (доказана роль бензола).
ПАТОГЕНЕЗ
происходит перенос большей части длинного плеча хромосомы 22 на длинное плечо хромосомы 9, а малая терминальная часть длинного плеча 9 хромосомы переносится на хромосому 22 [t (9;22) (q34;q11)];
хромосома из 22 пары с укороченным длинным плечом обозначается как Ph-хромосома («филадельфийская»);
на длинном плече хромосомы 9 (q34) расположен протоонкоген ABL (нормальный ген ABL кодирует образование белка с молекулярной массой 145 кДа, относящегося к семейству тирозинпротеинкиназ, которые участвуют в процессе фосфорилирования аминокислот в клеточном цикле);
при транслокации (9;22) часть гена ABL переносится с хромосомы 9 на длинное плечо хромосомы 22 в тот участок, где произошел разрыв и находится ген BCR (продукт нормального гена BCR – белок с молекулярной массой 160 кДа; при отсутствии гена BCR появляются дефекты функций нейтрофилов);
результатом этого слияния является образование на хромосоме 22 химерного гена BCR-ABL, который кодирует химерный белок с молекулярной массой 210 кДа, который имеет более выраженную тирозинкиназную активность, чем его нормальный прототип р145abl;
активация различных участков химерного гена обусловливает цепь событий, ведущих к увеличению клеточной пролиферации.
КЛИНИКА
По стадиям:
начальная стадия: ХМЛ практически не выявляется (только случайное исследование ОАК может выявить изменения: лейкоцитоз, базофильно-эозинофильная ассоциация), клиника отсутствует;
стадия акселерации (развернутых проявлений): быстрая утомляемость, потливость, субфебрилитет, потеря массы тела, тяжесть и боли в левом подреберье при увеличении селезенки (она может быть даже в малом тазу), бывают ее инфаркты с острыми болями, печень может быть немного увеличена, л/у практически не увеличены, геморрагический синдром обычно отсутствует, в легких – пневмонии, связанные с лейкемической инфильтрацией и вторичной инфекцией, сердце: может быть появление аритмий; диагностика в эту стадию:
характерные изменения ОАК: нормохромная анемия средней степени тяжести (ЦП = 0,9), лейкоцитоз, увеличение базофилов и эозинофилов, снижение лимфоцитов и немного – моноцитов, ускорение СОЭ, тромбоциты снижены, но без геморрагического синдрома; нейтрофилы: присутствуют все формы (миелобласты, промиелоциты, юные, палочки, сегменты, нет лейкемического провала);
пунктат КМ: увеличение числа мегакариоцитов, увеличен процент незрелых гранулоцитов с повышением миелоидно-эритроидного соотношения до 20-25 : 1 (в норме – 3-4 : 1);
снижение ЩФ нейтрофилов менее 25 ед;
обнаружение Ph-хромосомы в кроветворных клетка миелоидного ряда;
биохимия: увеличение витамина В>12> в 10-15 раз, увеличение мочевой кислоты (гиперурикемический синдром), может быть значительное повышение ЛДГ.
терминальная стадия (бластный криз): характеризуется появлением в клетках костного мозга дополнительных хромосомных нарушений; в период ремиссии бластного криза эти дополнительные хромосомные нарушения исчезают; ухудшение самочувствия, стойкое повышение температуры, истощение больного, увеличение селезенки и в меньшей степени – печени, дистрофические изменения внутренних органов, рефрактерность к проводимой терапии, может появляться геморрагический синдром, частые инфекционные осложнения, болезнь приобретает черты острого лейкоза.
Лейкемоидная реакция – чрезмерный ответ на какой-либо стимул, проявляющийся гиперлейкоцитозом и появлением в избытке незрелых клеток в периферической крови и исчезающий после устранения причины. Возникает при следующих состояниях:
туберкулез;
гнойно-септический заболевания;
вирусный гепатит, цирроз печени;
злокачественные опухоли;
лекарственная болезнь;
уремия;
тяжелые ожоги;
отравление ртутью.
При лейкемоидных реакциях:
не бывает базофильно-эозинофильной ассоциации;
повышена активность ЩФ нейтрофилов;
никогда не выявляется Ph-хромосома.
ЛЕЧЕНИЕ ХМЛ
TARGET-терапия (прицельная);
первым в лечении ХМЛ применялся миелосан (бусульфан, милеран) из группы алкилирующих препаратов;
в 1966 появилось сообщение о гидроксимочевине (hydroxyurea, гидрэа, литалир) – ингибиторе рибонуклеотидазы – фермента, необходимого для синтеза ДНК;
в 1980-х гг. началась новая эра в терапии ХМЛ с появлением α-интерферона; он позволяет получить гематологическую, цитогенетическую ремиссию, понижает уровни ЛДГ и витамина В>12>;
цитозар (Cytozar), Cytosine-arabinoside (Ara-C) – это пиримидиновый нуклеозид; его активный метаболит угнетает ДНК-полимеразу, что ведет к нарушению синтеза ДНК и подавлению роста Ph-позитивных клеток;
в фазу акселерации и терминальную фазу применяется схема 3+7 (рубомицин-антрациклин + цитозар (ara-C)) каждые 1,5-2 месяца;
новые препараты в терапии ХМЛ:
гомохаррингтонин – синтетический аналог китайского растительного алкалоида (+ ara-C при резистентности к α-интерферону);
децитабин – ингибитор гиперметилирования в клеточных циклах (данный процесс наблюдается при прогрессировании опухолей, в период бластного криза);
полностью транс-ретиноевая кислота (ATRA – all-trans-retinoic acid) + IFNα;
топотекан – ингибитор фермента топоизомеразы I, необходимой для репликации ДНК, + ara-C + циклофосфан (в стадии акселерации и бластного криза);
ГМ-КСФ (GM-CSF) + IFNα;
ингибитор мутантной тирозинкиназы: STI-571 (signal transduction inhibitor, ингибитор путей передачи сигналов), препарат – Гливек (иматиниб мозилат), механизм его действия: соединяясь с активными центрами BCR-ABL-тирозинкиназы (белка р210), он нарушает процессы взаимодействия субстратов внутри клетки, что приводит к гибели клеток, содержащих белок р210, т.е. Ph-позитивных; лечение Гливеком значительно превосходит все существовавшие ранее подходы по возможности восстановления Ph-негативного гемопоэза;
ТКМ – в период клинико-гематологической ремиссии.
Истинная полицитемия (эритремия, болезнь Вакеза) – это хронический лейкоз с поражением на уровне клетки-предшественницы миелопоэза с характерной для опухоли неограниченной пролиферацией этой клетки с сохранением способности дифференцироваться по трем ростками, преимущественно по красному.
На определенных этапах заболевания, иногда с самого начала, к пролиферации в костном мозге присоединяется миелоидная метаплазия в селезенке.
ЭПИДЕМИОЛОГИЯ
частота заболеваемости – 0,6-1,6 на 100 тыс. населения;
5-6 случаев на 1 млн. населения в год.
КЛИНИКА
В клинической картине – 2 синдрома:
плеторический (плетора – полнокровие): увеличение в крови количества эритроцитов, лейкоцитов, тромбоцитов;
миелопролиферативный: обусловлен гиперплазией всех трех ростков кроветворения в КМ и экстрамедуллярно.
Стадии болезни:
I стадия – начальная (5 и более лет):
умеренная плетора, селезенка не пальпируется, умеренный эритроцитоз, в КМ – панмиелоз, АД может быть увеличено, могут быть тромбозы.
IIА стадия – эритремическая (развернутая) без миелоидной метаплазии селезенки:
простой вариант плеторы без увеличения селезенки, продолжается 10-15 лет и более; состояние нарушено: головные боли по типу мучительных мигреней с нарушением зрения, боли в сердце по типу стенокардиальных, часто кожный зуд, эритромелалгии, (жгучие приступообразные боли в кончиках пальцев рук и ног с покраснением кожи).
IIВ стадия – эритремический процесс с миелоидной метаплазией селезенки:
спленомегалия, умеренная гепатомегалия, кожа красно-цианотичная, достаточно стабильно повышенное АД с выраженной церебральной симптоматикой, тромбозы коронарных и церебральных сосудов, сосудов нижних конечностей с соответствующей клиникой, могут появиться и кровотечения (хронический ДВС-синдром с потреблением) из десен, носа и др., появляются (впервые) язвы желудка и 12-перстной кишки с соответствующим болевым синдромом, нарушение обмена мочевой кислоты (клиника подагры), мочекаменная болезнь; в крови: панцитоз, обилие клеток крови забивает микроциркуляторное русло, начинается истощение больного, шок, реакции в органах и тканях с потерей их функции.
III стадия – терминальная, анемическое перерождение доброкачественной опухоли в злокачественную:
появляется типичная клиника ХМЛ, который, в свою очередь, дает бластный криз (черты ОМЛ); если исход в миелофиброз (т.е. фиброз стромы КМ) – снижение уровня эритроцитов (анемия), тромбоцитов, лейкоцитов.
В ОАК: повышение эритроцитов, гемоглобина, тромбоцитов, лейкоцитов, СОЭ резко замедлена (1 мм или прочерк), гематокрит 0,7.
Трепанобиопсия подвздошной кости проводится с целью морфологического подтверждения диагноза.
Эритроцитозы
Основные формы |
Клинические формы |
I. Абсолютные |
|
первичные |
эритремия |
вторичные: |
|
вызванные гипоксией |
«высотная болезнь», обструктивные заболевания легких, врожденные «синие» пороки, синдром Пиквика, карбоксигемоглобинемия, гемоглобинопатии с повышенным сродством к кислороду |
связанные с повышенной продукцией эритропоэтина |
гипернефроидный рак почек, гемангиобластома мозжечка, рак печени, миома матки, опухоли коркового и мозгового слоя надпочечников |
II. Относительные |
потеря жидкости организмом (инфекции, панкреатит и др.), эмоциональные стремы, алкоголизм, системная гипертензия |
Лечебные мероприятия при эритремии
Основные направления |
Лечебные средства |
ликвидация плеторы |
кровопускание (по 300-500 мл за раз через день до Hb 150, после – реополиглюкин и дезагреганты (трентал) в/в), дезагреганты, эритроцитаферез (1-2 процедуры через 5-7 дней, забирается 1-1,5 л крови, возвращается плазма) |
борьба с миелоидной пролиферацией |
цитостатическая терапия (гидроксимочевина, интерферон-α, анагрелид (сдерживает гиперпродукцию тромбоцитов)) |
лечение исходов болезни: |
|
миелофиброз |
гемотрансфузии (эритроцитная, тромбоцитная масса), спленэктомия, анаболики |
острый лейкоз |
полихимиотерапия |
ХМЛ |
цитостатическая терапия |
лечение осложнений: |
|
сосудистые тромбозы |
антикоагулянты, дезагреганты |
гиперспленизм |
удаление селезенки |
гиперурикемия |
аллопуринол 300-1000 мг/сутки |
ЛИМФОПРОЛИФЕРАТИВНЫЕ ЗАБОЛЕВАНИЯ (ХРОНИЧЕСКИЙ ЛИМФОЛЕЙКОЗ, ПЛАЗМОЦИТОМА, ЛИМФОГРУЛЕМАТОЗ)
Все лимфопролиферативные заболевания имеют общее происхождение из клеток лимфатической системы (т.е. иммунной). К ним относятся:
хронический лимфолейкоз (ХЛЛ);
плазмоцитома;
лимфогранулематоз (ЛГМ).
Хронический лимфолейкоз
ЭПИДЕМИОЛОГИЯ
составляет 30% от всех лейкозов;
заболеваемость: 3-35 на 100000;
20/100000 в возрасте старше 60 лет;
М : Ж = 2 : 1;
В-клеточный иммунофенотип обнаруживается в 96%, Т-клеточный – в 2,5%.
В 100% случаев обнаруживаются хромосомные абберации, в т.ч.: делеция длинного плеча 13-й хромосомы (55%), 11-й (18%). При Т-клеточном лейкозе – трисомия 7 пары хромосом.
Стадия ХЛЛ |
Клинические проявления |
Продолжительность жизни |
0 |
Т-лимфоцитоз |
> 150 мес. |
1 |
Лимфоцитоз и ЛАП |
100 мес. |
2 |
Сплено- или гепатомегалия |
71 мес. |
3 |
Анемия, Hb < 110 г/л, Ht < 33% |
19 мес. |
4 |
Тромбоцитопения |
19 мес. |
Лимфоузлы размерами с грецкий орех, мягкие, тестоватой консистенции, не спаяны между собой, шея сглажена.
ОАК: лейкоцитоз, лимфоцитоз, есть пролимфоциты, ускоренная СОЭ, тени Гумпрехта, снижение уровня эритроцитов и гемоглобина, нейтрофилы – лишь 1-2%.
Тени Гумпрехта:
характерный лабораторный признак ХЛЛ;
представляют собой разрушенные ядра лимфоцитов;
их количество не является показателем тяжести процесса (т.е. артефакт);
в жидкой крови их нет, но есть на стекле (появляются при проведении по этому стеклу другим стеклом, в результате чего лимфоциты разрушаются);
имеют диагностическое значение на ранних этапах.
Дифференциальная диагностика:
проводится с другими заболеваниям лимфопролиферативной группы, такими как ЛГМ, макроглобулинемия Вальденстрема (макроглобулин – это пентамер IgM), плазмоцитома;
решить: это лимфома с лейкемизацией или лейкоз с отсевом.
Осложнения:
повышение восприимчивости к инфекциям: дефект иммунного ответа – нарушение взаимодействия Т- и В-лимфоцитов;
при гиперплазии лимфатических фолликулов бронхиального дерева и инфильтрации опухолевыми клетками самой легочной ткани – ателектазы, нарушение вентиляции, а при присоединении анаэробной флоры – гангрена;
частые флегмоны (в т.ч. от инъекций), присоединение внутрибольничных инфекций;
плеврит (парапневмонический, туберкулезный);
туберкулез (вследствие иммунодефицита);
лимфатическая инфильтрация плевры; при разрыве лимфатического протока – хилоторакс;
генерализованный герпес (вплоть до летального исхода);
в терминальной стадии – саркомный рост (гипертермия, отдифференцировать от ТБ и др.);
при инфильтрации паренхимы почек – ХПН;
синдром цитолиза: гемолиз и анемия, ретикулоциты в крови, тромбоцитопения вплоть до геморрагического синдрома.
ЛЕЧЕНИЕ ХЛЛ
первоначальная цитостатическая терапия:
при лейкоцитозе и умеренной ЛАП: лейкеран (хлорбутин) 4-10 мг 1 раз в день; контроль лейкоцитоза, размеров л/у; терапия поддержания: 4-8 мг через день – индукция клинической компенсации;
при умеренном лейкоцитозе и выраженной ЛАП: циклофосфан (эндоксан) 200-400 мг внутрь 1 раз в сутки; прерывистая терапия 200-300-400 мг 1 раз в день 10 дней внутрь (5 приемов), после двухнедельного перерыва – повторить курс.
программы ПХТ ХЛЛ:
СНОР – циклофосфамид, винкристин, адриамицин, преднизолон;
СОР – циклофосфамид, винкристин, преднизолон;
САР – циклофосфамид, адриамицин, преднизолон;
М>2> – циклофосфамид, кармустин, винкристин, мелфалан, преднизолон.
флударабин (FAMP);
новые препараты:
гемцитабин;
кладрибин (2-chlorodesoxyadenosine);
мабтера (ритуксимаб – химерные антитела против поверхностного В-клеточного CD20);
антитела Campath-1H (анти-CD52).
Парапротеинемические лейкозы – это опухоли, секретирующие моноклональные Ig или их фрагменты, хорошо выявляющиеся при электрофорезе.
Клинические особенности:
синдром белковой патологии:
нефропатия (вторичный амилоидоз);
полинейропатия;
гипервискозность крови до комы;
нарушения гемостаза;
нарушения гуморального иммунитета;
гиперурикемический синдром (типа вторичной подагры).
Иммуноглобулин-секретирующие лимфомы:
множественная миелома;
солитарная плазмоцитома;
макроглобулинемия Вальденстрема;
лимфомы с моноклональной секрецией Ig;
болезни тяжелых Ig;
трудноклассифицируемые Ig-секретирующие опухоли.
Плазмоцитома
ЭПИДЕМИОЛОГИЯ
самая распространенная из вышеперечисленных – множественная миелома (плазмоцитома, болезнь Рустицкого-Калера) (10-15%);
летальность = 18%;
М : Ж = 1 : 1.
Способствуют:
генетическая предрасположенность;
дефекты Т-клеточной супрессии;
влияние хронической антигенной стимуляции;
повреждение генома: радиация, химия (в т.ч. ЛС), вирусы.
КЛИНИКА
Клиническая характеристика плазмоцитомы:
1) Моноклональный Ig:
в 70% случаев – это IgG;
в 20% случаев – IgA;
в 5% – L-цепи.
2) Повреждения костей и гиперкальциемия:
остеопороз и литические повреждения кости из-за усиления резорбции;
частые патологические переломы, особенно позвоночника;
при уровне кальция 2,6-3,5 ммоль – легкая форма, более 3,5 ммоль – токсическая форма (необходим прием внутрь более 3 л минеральной воды + NaCl + форсированный диурез).
3) Почечные нарушения:
миеломный белок (легкие цепи) накапливается в почечных канальцах и реабсорбируется клетками почечных канальцев, вызывая их повреждение;
гиперкальциемия может вызвать повреждение почек;
при плазмоцитоме может присутствовать амилоид, вызывающий повреждение клубочков.
4) Инфекция:
пациенты с миеломой плохо продуцируют антитела при стимуляции антигеном, что ведет к повышению риска развития инфекций, особенно инкапсулированными бактериями;
заполнение КМ миеломными клетками может приводить к нейтропении;
химиотерапия, используемая для лечения миеломы может вызывать нейтропению.
5) Вторичная подагра.
6) Полинейропатия.
Фазы:
бессимптомная (вялотекущая);
симптоматическая:
активная,
ремиссии (1-3 года),
рецидивы;
рефрактерный рецидив.
Лабораторные показатели при плазмоцитоме:
общий белок: увеличен за счет γ-глобулиновой фракции (не столь увеличен при протеинурии);
М-градиент во фракции γ-глобулинов (миеломный моноклональный белок);
очень высокая СОЭ;
гиперкальциемия, повышение мочевины и креатинина.
ЛЕЧЕНИЕ
основной метод – химиотерапия:
алкилирующие препараты: алкеран, мелфалан, сарколизин, циклофосфан, препараты нитрозомочевины + их сочетание с преднизолоном;
мелфалан + преднизолон (режим М + Р) – стандарт терапии первой линии, 6-12 курсов → ремиссия → поддерживающая терапия интерфероном-α в дозе 3 млн. ЕД/м2 3 раза в неделю, но рецидивы неизбежны; можно использовать мелфалан в высоких дозах;
симптоматическое лечение:
переломы – лечение у травматолога;
НПВС;
бисфосфонаты при остеопорозе;
гидратация при гиперкальциемии;
лечение ХПН;
плазмаферез (снижение гипервязкости и предотвращение парапротеинемической комы);
лечение анемии (эритроцитарная масса, если причина анемии – ХПН, то эритропоэтин);
антибактериальная терапия;
аллопуринол (терапия гиперурикемического синдрома).
Лимфогранулематоз
Субстрат опухоли: клетки Штернберга-Рид (CD23) (ретракция цитоплазмы, мелкие ядра).
ЭТИОЛОГИЯ
Факторы:
ионизирующее излучение;
химические вещества: бензол, ТНТ, инсектициды и др.;
лекарственные препараты: цитостатики, сульфаниламиды, амидопирин, мерказолил, левомицетин и др.;
аутоиммунные факторы;
вирусы.
КЛИНИКА
циркуляторно-гипоксический синдром (одышка, тахикардия, слабость, систолический шум над сердцем, бледность кожных покровов);
инфекционно-токсический синдром (лихорадка, ангины, пневмонии, инфекции мочевых путей, вплоть до развития септического состояния);
геморрагический синдром (петехии, экхимозы, гематомы, носовые и маточные кровотечения);
исследование КМ: угнетение всех ростков кроветворения.
ЛЕЧЕНИЕ
этиотропная терапия: прекращение контакта с этиологическими факторами;
патогенетическое и симптоматическое лечение: гемотрансфузии, ТКМ, ГКС, анаболические гормоны, спленэктомия, антибиотики.
ЛИТЕРАТУРА
Радужный Н.Л. Внутренние болезни Мн: ВШ, 2007, 365с
Пирогов К.Т Внутренние болезни, М: ЭКСМО, 2005
Сиротко В.Л, Все о внутренних болезнях: учебной пособие для аспирантов, Мн: ВШ, 2008 г.